摘要:膜蛋白靶向药领域有何机遇?

调研 | 张扬 魏伯乐 晴空

撰写 | 晴空

国家鼓励创新药发展的号角已然吹响,但长期致力于仿制药的国内药企,要在新药研发领域冲锋陷阵还需要各方面能力的打磨和积累。

国内创新药研发似乎处于有势无力的状态,但服务于跨国药企新药研发的创新企业近来却有雨后春笋之势,其中不乏运用AI技术提升早期药物研发效率的企业,打通新药研发全流程管理的企业,以及为真实世界研究献计献策的大数据企业。

晶准生物也是服务于早期新药研发企业中的一员,不同于其他企业的是,晶准生物从一开始就瞄准膜蛋白靶向药这一相对细分的领域。

专注于膜蛋白靶药早期研发,具备技术优势

专注于膜蛋白靶向新药早期研发技术服务的晶准生物,目前主要为有基础研究和药物研发需求的科研院所提供服务,即药物早期发现CRO。未来预计向有药物研发需求的国外药企提供服务。

从新药研发流程来看,晶准生物服务覆盖膜蛋白靶向药早期研发的三个环节。

一是基于基因编辑技术的膜蛋白药物靶点发现和验证。

二是药物分子设计和优化。主要是通过药靶或其与小分子复合物的结构解析技术,进行基于结构信息的药物设计。

三是苗头化合物的高通量筛选。

其中基于基因编辑技术的膜蛋白靶点发现和验证、膜蛋白及其抗体结构解析技术是其团队多年技术积累,也是晶准生物核心竞争力。

之所以选择膜蛋白靶向药研发,跟晶准生物团队背景有着天然的联系。晶准生物创始人谈静泉博士,在留学科研期间就从事膜蛋白药靶方面的基础研究,曾主导过与Pfizer、Amgen、Novartis和Agios等海外知名药企合作的药物研发技术服务项目。

相比于有多年积累的CRO,晶准生物还需客户积累以及技术服务能力打磨,因而目前晶准生物选择从服务于科研机构切入这一领域。

为海外药企提供新药研发服务,CRO行业面临机遇

晶准生物创始人谈静泉博士预计,凭借其技术服务能力以及团队在海外药物研发领域的资源积累,晶准生物将于2019年进军海外药企膜蛋白靶向药早期研发技术服务市场,提供从靶点发现到先导化合物筛选的早期新药发现技术服务。

长期来看,随着自身积累的技术、客户等多方积累,晶准生物也会在CRO的定位上继续向前一步,以合作开发平台的形式参与创新药的研发。

收费模式方面,目前是按项目收费。

当前,在专利悬崖和研发成本不断上升的双重压力之下,有创新药研发能力的跨国药企越来越倾向于在药物研发的各个环节跟科研院所、CRO组织等合作。因而,晶准生物所在的创新型CRO领域正面临行业机遇。

市场潜力巨大

中国CRO行业2017年市场规模约83.5亿美元,未来有望保持19.3%左右高速增长。

一方面,国际制药企业未来将继续增加CRO占整体研发投入的比例,中国CRO将在未来较长一段时间内持续受益于该类业务的转移趋势;另一方面,随着我国药品医疗器械审评审批制度改革、仿制药一致性评价等政策不断推进,将带动国内CRO市场需求持续增长。

根据南方所历史统计和弗若斯特沙利文统计,2017年中国CRO市场销售额83.5亿美元,2022年市场销售额将达201.7亿美元,2017-2022年期间年均复合增长率为19.3%,我国CRO产业将实现跨越式发展。

临床试验前的药物早期研发占药企研发总预算15%左右,占比不高,但研发预算基数大,市场容量依然很大。

聚焦至膜蛋白靶向药领域,GPCR、离子通道是近年全球药物研发领域的“黄金”膜蛋白靶点。其中,当前已上市药物集中于108个GPCR靶点,但全部800个GPCR靶点中,有300多个潜在GPCR靶点,尚有200多个靶点待探索。

不管从CRO潜在的市场规模,还是膜蛋白靶点潜力来看,晶准生物所在领域都将是典型的朝阳领域,市场规模和机遇同在,晶准生物也将扬帆起航。